发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果显示，安进、赛诺菲与再生元制药正在开发的 PCSK9 抑制剂试验药物能使心血管事件风险降低大约一半，同时使 LCL 胆固醇水平降低逾 60%。

安进 Repatha(Evolocumab) 的 OSLER-1 与 OSLER-2 研究共有 4465 名患者参与，他们每两周或一个月随机接受药物或安慰剂治疗，随后进行平均 11.1 个月的随访。在两个组中，患者还接受标准治疗，包括饮食调节与他汀药物治疗。

结果显示，在 Repatha 治疗组，患者第一年的心血管事件发生率为 0.95%，相比之下，仅接受标准治疗的患者其心血管事件发生率为 2.18%。与此同时，这款药物使 LCL 胆固醇水平降低 61%。

研究作者 Sabatine 认为，试验数据“一致性非常好，看来 LDL 减少 61% 相当于心血管事件降低大约 50%。”研究者们指出，两个研究组的不良事件发生率相似，但 Repatha 治疗组与高于三倍的神经认知事件发生率相关。

然而，安进心血管及代谢治疗药物主管 Wasserman 表示，“在我们的整个临床试验项目中，我们一直在观察这个问题，”并补充称，“我们尚未确定我们所认为的是一个安全性问题。”

与此同时，ODYSSEY LONG TERM 研究的 2341 名受试者为处于心血管事件高风险的患者，他们尽管使用了他汀药物进行治疗，但其 LDL 胆固醇水平仍至少 70 毫克 / 分升，受试者们每两周被随机配给赛诺菲与再生元的 Praluent(Alirocumab) 或安慰剂。研究的主要终点是 24 周时 LDL 胆固醇水平相较基线值的变化百分比。

结果表明，Praluent 在 24 周时与安慰剂相比，使 LDL 胆固醇水平降低了 62%，在治疗到 78 周时这种降低仍在持续，一项因果分析显示，Praluent 使主要心血管事件风险（包括心脏死亡、非致死性心肌梗死、中风或需要住院治疗的不稳定心绞痛）降低到 1.7%，而安慰剂组这些风险降低到 3.3%。研究者们指出，Praluent 治疗组注射部位反应、肌痛、神经认知事件及眼科事件发生率较高一些。

主要研究者 Robinson 称，“看到心血管事件降低是非常令人鼓舞的，我们正走在正确的道路上。”在一篇相关社论中，Stone 与 Lloyd-Jones 评论称，Repatha 与 Praluent 的结果促使我们期望进一步的结果能显示 PCSK9 抑制剂的心血管收益及安全性。但作者也提醒，正在进行的随机试验结果发布之前，支持这些药物广泛应用还为时尚早。

FDA 于去年 11 月接受安进 Repatha 的上市申请，FDA 预期于 8 月 27 日对这款产品做出是否批准的决定。与此同时，FDA 于今年 1 月份授予 Praluent 优先审评资格，对这款药物的批准决定有望在 7 月 24 日前做出。安进在美国提交了一项针对赛诺菲与再生元的法律诉讼，称 Praluent 侵犯了其几项专利权。

分析师预测，PCSK9 抑制剂可能会产生逾 20 亿美元的年销售峰值。同时，CVS Health 警告，这类药物可能会使美国的医疗开支每年增加 1500 亿美元。